Le mycophénolate mofétil (MF) est parfois utilisé en monothérapie dans le traitement de la SEP. Cependant, il existe peu d'études dans la littérature concernant son efficacité clinique et sa tolérance dans cette indication.
Les dossiers de 344 malades suivis dans 3 centres universitaires français ont été repris afin d’apporter quelques précisions.
L'efficacité du MF a été évaluée en comparant le taux de rechute (ARR) dans l'année suivant l'introduction du MF (année contrôle) à celui des rechutes survenues dans l'année ayant précédé le début du traitement.
Lors de la mise sous MF, 138 malades avaient une forme récurrente, 129 une forme secondairement progressive et 61 une forme progressive primaire. La durée moyenne de la maladie était de 10,9 ± 0,5 ans et le score moyen EDSS (expanded disability status scale) était de 5 ± 0,1. Cent quarante neuf malades avaient été traités par un autre immunosuppresseur durant les 2 dernières années.
La durée moyenne de traitement par MF est de 25,3 ± 1,1 mois.
Le traitement a été arrêté chez 122 malades (35 %) en raison d'effets secondaires (n = 26, 7,5 %), d'un échec (n = 24, 7 %), à la demande du malade (n = 20, 5,8 %), pour une néoplasie, un décès ou une raison inconnue).
Le taux de rechute durant l'année contrôle est de 1,11± 0,08 contre 0,35 ± 0,05 (p < 0,0001) durant l'année de traitement.
Durant l'année contrôle, le score EDSS a augmenté discrètement de 4,96 ± 0,13 1 an avant l'introduction du MMF à 5 ± 0,1 à l'entrée (p = 0,08). Un an après l’initiation du traitement par MMF, le score EDSS était stabilisé à 4,96 ± 0,13.
Un effet secondaire est survenu chez 11 % des malades (n = 35) conduisant à son arrêt chez 26 d'entre eux (7,5 %). Les effets secondaires regroupaient des troubles gastro-intestinaux (n = 13, 3,7 %), une asthénie (n = 11, 3,2 %) et des infections respiratoires (n = 6, 1,7 %).
Cette étude souffre de plusieurs limites, notamment, son caractère rétrospectif, l'absence de groupe contrôle, et le nombre de perdus de vus (n = 42).
Des travaux supplémentaires sont nécessaires pour confirmer ou infirmer l'effet thérapeutique suggéré du MF dans la SEP.
Dr Juliette Lasoudris Laloux
