Les thérapies cellulaires à base de cellules souches offrent des perspectives thérapeutiques contre la maladie d’Alzheimer (MA), avec des cibles diverses, mais leur développement clinique est encore peu avancé. Stemedica détient une technologie unique de fabrication de cellules souches mésenchymateuses allogéniques tolérantes à l’ischémie (itMSC) et de cellules souches neurales (NSC) tolérantes à l’ischémie.
Des résultats précliniques montrent que des administrations intraveineuses multiples de itMSC diminuent l'agrégation des protéines Aβ et tau, décroit la neuroinflammation, et module l'activité microgliale cérébrales dans un modèle murin de la maladie d’Alzheimer, sans effets secondaires tels que microhémorragies et angiopathie amyloïde cérébrale.
Un essai clinique de phase 1 démontre le bon profil d’innocuité de l’administration combinée de NSC par voie intrathécale (2 doses : 30 et 45 millions de cellules/4 sujets par dose) et de itMSC (I.V. à la dose maximale connue pour son innocuité de 1,5 million de cellules/kg). Au cours de l'étude, on observe que l'injection de cellules souches réduit considérablement la spasticité et que des patients avec des scores MMSE de 14 à 19 gagnent jusqu'à 8 points de score supplémentaires. L'étape suivante consiste à compléter l'étude d’innocuité (NSC à la dose de 60 millions de cellules) et à poursuivre l'évaluation de l'efficacité préliminaire du traitement combiné NSC et itMSC dans la maladie d’Alzheimer et d'autres démences chez un plus grand nombre de patients.
Dominique Monnier