EHA – Amsterdam. Les options thérapeutiques dans les syndromes myélodysplasiques (MDS) dépendent de l’âge des patients et du groupe pronostique auquel ils appartiennent. Plus de 90 % des patients MDS deviendront cependant dépendants des transfusions, tout groupe pronostique confondu. Comment alors gérer la surcharge martiale sachant que la transfusion de 2 unités de sang par mois induit une augmentation de la ferritinémie au-delà de 1000 microgr/l après 1 an, et comment évaluer cette surcharge ?
Les patients régulièrement transfusés susceptibles de bénéficier d’un traitement chélateur sont ceux ayant une espérance de vie suffisamment longue (score IPSS bas ou intermédiaire 1, anémie réfractaire simple, anémie sidéroblastique, syndrome 5q-), ceux chez qui une allogreffe est envisagée, ceux présentant une dysfonction cardiaque ou hépatique liée à la surcharge. La ferritinémie (1000-2000 microgr/l ou > 2500 microgr/l selon les différents consensus) et le nombre d’unités transfusées (au moins 20 à 30) sont prise en compte pour décider du début du traitement. Quel chélateur choisir ? Comme déjà discuté, la desférioxamine est efficace mais très contraignante. La défériprone n’est pas indiquée en première intention et comporte un risque d’agranulocytose. Le déférasirox est testé dans des essais cliniques chez ce type de patients. Les premiers résultats montrent une diminution significative du LIC après un an de traitement et une diminution rapide de la ferritinémie à partir de 20 mg/kg/jour. La surveillance optimale du traitement : quels examens (ferritinémie, IRM hépatique et cardiaque) et à quelle fréquence, demande encore à être définie.
Dr Delphine Réa
