L'essai HAVEN 3 dont les résultats ont été rapportés par
Johnny Mahlangu a concerné 152 patients atteints d'hémophilie A
sans inhibiteur ayant déjà reçu des injections de facteur VIII à la
demande (n = 89) ou à titre prophylactique (n = 63).
Selon une randomisation 2:2:1, les 89 patients ayant déjà reçu
des injections de facteur VIII à la demande ont été alloués à un
bras emicizumab 1,5 mg/kg SC chaque semaine (n = 36), à un bras
emicizumab 3 mg/kg SC toutes les 2 semaines (n = 35) ou à un bras
sans prophylaxie (n = 18).
Une diminution significative des saignements !
Il a été rapporté après 24 semaines minimum une diminution des saignements nécessitant un traitement par rapport au bras sans prophylaxie (critère principal) de 96 % (bras chaque semaine) et de 97 % (bras chaque 2 semaines). Les pourcentages de patients sans saignement de ce type étaient respectivement de 55,6 % et 60 % dans les bras emicizumab versus 0 % dans le bras sans prophylaxie.Les résultats de l'étude ont également montré que dans un sous-groupe de 48 patients ayant déjà reçu des injections de facteur VIII en prophylaxie, le passage à l'emicizumab réduisait les saignements de 68 % par rapport au traitement antérieur.
L'étude HAVEN 4 a, de son côté, inclus 41 patients atteints
d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs, qui avaient déjà été
traités avec du facteur VIII ou des agents de contournement, à la
demande ou en prophylaxie. Ces patients ont tous reçu une dose de
charge d'emicizumab (4 injections SC de 3 mg/kg par semaine) puis
une dose de 6 mg/kg chaque 4 semaines jusqu'à 24 semaines minimum.
Les résultats présentés par Steve Pipe font état d'un taux médian
annualisé de saignements nécessitant un traitement de 0 et
respectivement 56 % et 90 % des patients n'ont pas présenté de tels
saignements ou au maximum 3.
Dr Jean-Claude Lemaire
