Hémophilie : vers des traitements administrés par voie orale ?

Traiter l’hémophilie est un défi, d’autant que le risque de développer des anticorps contre les traitements proposés est très élevé. L’antithrombine est une cible intéressante chez ces patients, ce qui a suscité une recherche par une équipe de l’INSERM Paris-Sud menée par Elsa Bianchini de petites molécules inhibitrices de l’antithrombine, administrables par voie orale. Après avoir identifié 10 200 molécules candidates dans 3 librairies chimiques, E. Bianchini a retenu 4 molécules avec activité anti-FXa de l’antithrombine sans affecter directement l’activité du FXa. La plus puissante, nommée P82H4, a montré une activité anticoagulante in vitro très satisfaisante. Elle semble pouvoir être aisément transformée en médicament et pourrait, selon les auteurs, représenter l’un des prochains traitements de l’hémophilie, avec l’avantage d’une administration orale. A suivre.

Dr Dominique-Jean Bouilliez