Mucoviscidose, une voie thérapeutique se confirme

La prise en charge de la mucoviscidose bénéficie désormais de Centre de Référence et de Compétence dédiés. La recherche progresse, avec un médicament, l’ivacaftor, agissant sur la protéine de membrane CFTR codée par le gène dysfonctionnel de la mucoviscidose. Ce traitement réduit significativement les symptômes chez les 3 % de patients porteurs d'au moins une mutation de type G5551D-CFTR. C’est peu, mais c’est tout de même une preuve qui permet de valider un concept : rétablir la fonction de cette protéine améliore l’état respiratoire des patients.

Claude Demare