Ce congrés qui s’est tenu à Barcelone a révélé un certain nombre d’avancées dans le domaine de la recherche thérapeutique. C’est ainsi qu’une équipe européenne a présenté les résultats d’une étude de phase II concernant l’utilisation de l’acide norursodésoxycholique dans la cholangite sclérosante primitive, maladie rare pour laquelle aucun traitement médical n’est jusqu’à présent disponible. L’acide norursodésoxycholique a montré chez la souris des propriétés anti-inflammatoires et anti-fibrotiques sur les canaux bilaires.
Environ 200 patients atteints de cholangite sclérosante primitive ont été inclus dans cette étude, pour recevoir le placebo ou l’acide norursodésoxycholique à des doses quotidiennes de 500 mg, 1000 mg ou 1500 mg per os. Le traitement a duré 12 semaines et a été suivi d’une période d’observation de 4 semaines supplémentaires sans traitement. L’efficacité du traitement était évaluée par la baisse des phosphatases alcalines sériques entre la visite initiale et la visite de fin de traitement.
Les résultats de l’étude autorisent l’optimisme en ce qui concerne l’éventualité d’un prochain traitement médicamenteux pour la cholangite sclérosante primitive. Le taux de phosphatase alcaline est en effet réduit de 12,3 %, 17,3 % et 26 % selon que les doses quotidiennes d’acide norursodésoxycholique étaient de 500 mg, 1000 ou 1500 mg par jour, respectivement. Un autre élément encourageant est le profil d’effets indésirables du traitement. Il apparaît en effet que la fréquence des effets secondaires est sensiblement la même dans tous les groupes et dans le groupe placebo. Le prurit notamment, est rare et signalé dans tous les groupes à la même fréquence (7 dans le groupe à 500 mg, 7 dans le groupe à 1000 mg, 12 dans le groupe à 1500 mg et 10 chez les patients recevant un placebo.
Pour rappel, la prévalence de la cholangite sclérosante primitive est estimée à 6,3 cas pour 100 000 personnes dans l’Union européenne, soit environ 82 000 sujets atteints. La greffe de foie est jusqu’à présent la seule option pour les cas avancés.
Dr Roseline Péluchon
