Le travail présenté avait pour objectif d'évaluer sur la période 2009 à 2016 les modifications intervenues dans le pronostic des enfants et adolescents atteints d'AML récidivante ou réfractaire et inscrits dans des registres.
Le traitement de réinduction recommandé était l'association de
la daunorubicine liposomale à la classique combinaison
fludarabine/cytarabine et une allogreffe de cellules souches était
recommandée dans tous les cas chez tous les
patients.
Au total, 435 patients ont été inclus, 395 en rechute et 43
avec une atteinte réfractaire. La plupart des patients (89%) ont
reçu le traitement de réinduction recommandé, l'idarubicine
replaçant toutefois la daunorubicine liposomale dans les pays où ce
dernier composé n'était pas disponible. Par ailleurs chez les
enfants présentant une rechute précoce des régimes contenant de la
clofarabine (5%) ou de la gemtuzumab ozogamicine (4%) ont été
utilisés.
Les taux de survie sans événement
(2ème EFS) et de survie globale (OS) à 3
ans étaient respectivement de 42±2% et 51±3% pour les récidives et
pour les réfractaires. Ces résultats constituent une amélioration
remarquable par rapport à l'essai international AML-Relapse 2001/01
qui dans une sélection de population de 391 patients dont 351 en
rechute et 51 avec atteinte réfractaire faisait état de taux de
2ème EFS de 33±3% et d'OS de 38±3% (p
<0,005 dans les deux cas).
Ce travail confirme que la durée de la première rémission et
les anomalies cytogénétiques restent des facteurs pronostiques
significatifs avec par exemple 32±3% de
2ème EFS et 36±3% d'OS en cas de première
rémission < 1an versus 57±4% de
2ème EFS et 60±4% d'OS en cas de première
rémission > 1 an (p <0,00001 dans les deux cas).
Pris dans leur ensemble, ces résultats indiquent que les
enfants et adolescents en rechute d'AML ont une chance raisonnable
d'obtenir une rémission avec un traitement intensif de
2ème et 3ème ligne.
Un objectif important est maintenant de pouvoir identifier les
patients qui sont à risque de rechute précoce afin de leur proposer
un traitement plus efficace. Le bien fondé d'un traitement des
patients au stade de récidive moléculaire est également une piste à
explorer.
Dr Jean-Claude Lemaire